漸凍癥（ALS）是由皮質(zhì)、腦干及脊髓上下運動神經(jīng)元受侵損害導(dǎo)致的的進行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，表現(xiàn)為肌肉萎縮、無力，進而導(dǎo)致呼吸肌麻痹或呼吸衰竭，生存期限從數(shù)月到10余年，平均3～5年，其神經(jīng)功能的恢復(fù)依然是個未知數(shù)。干細(xì)胞具有修復(fù)受損組織、新生血管和調(diào)節(jié)免疫的特點，臨床對ALS及相關(guān)神經(jīng)變性疾病以干細(xì)胞移植作為切入點的研究已取得了諸多成果。

干細(xì)胞可自我更新并向神經(jīng)細(xì)胞、膠質(zhì)細(xì)胞等分化，有望修復(fù)ALS受損的神經(jīng)組織，恢復(fù)神經(jīng)功能。有研究證據(jù)表明，移植的干細(xì)胞容易受到神經(jīng)微環(huán)境的影響，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)非神經(jīng)發(fā)生區(qū)及損傷區(qū)域分化為膠質(zhì)細(xì)胞。

有學(xué)者認(rèn)為，干細(xì)胞移植保護神經(jīng)元不繼續(xù)受到損害，是干細(xì)胞分泌的細(xì)胞因子具有保護作用。孫等人開展評估間充質(zhì)干細(xì)胞條件培養(yǎng)基改善ALS模型小鼠的基礎(chǔ)實驗，研究顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞條件培養(yǎng)基抑制了星形孢菌素誘導(dǎo)的濃度依賴性細(xì)胞凋亡；誘導(dǎo)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子和睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子基因表達(dá)，并降低IL-6、TNF-α、iNOS的表達(dá)；在間充質(zhì)干細(xì)胞條件培養(yǎng)基誘導(dǎo)下，血管內(nèi)皮生長因子在小鼠神經(jīng)元細(xì)胞表達(dá)增加。

過去十年間，干細(xì)胞移植這項新技術(shù)已日益成熟，廣泛應(yīng)用于臨床研究?，F(xiàn)階段已有部分ALS項目完成Ⅲ期臨床試驗，顯示干細(xì)胞良好的神經(jīng)功能保護作用，這為干細(xì)胞移植推廣打下了扎實基礎(chǔ)。

【臨床試驗】喬等人對29例ALS患者施用蛛網(wǎng)膜下腔注射干細(xì)胞移植，共4次（2×107～5×107個細(xì)胞/次），隨訪6個月。

結(jié)果顯示，肌萎縮側(cè)索硬化功能評分量表（ALSFRS-R評分）：干細(xì)胞移植后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生功能評分明顯高于治療前；肌力評定量表（MRC評分）：干細(xì)胞移植后第14天上肢肌群肌力評分明顯高于治療前，干細(xì)胞移植第28天上肢肌群肌力評分進一步增加，患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。研究者認(rèn)為，干細(xì)胞治療有效阻止了神經(jīng)功能的進行性受損，減緩疾病進展，無嚴(yán)重不良反應(yīng)。

此外，ALS患者易出現(xiàn)情緒低落、焦慮、抑郁等心理問題，干細(xì)胞移植可有效緩解改善這些心理癥狀。葉等人對9名受試者進行間充質(zhì)干細(xì)胞治療并評估采用W.K.Zung焦慮自評量表（SAS）、抑郁自評量表（SDS）和匹茲堡睡眠質(zhì)量指數(shù)量表（PSQI）其情緒、睡眠、功能影響。干細(xì)胞移植后，PSQI評分總體均數(shù)低于隨訪前的總體均數(shù)，下降了約9.1%，睡眠質(zhì)量改善；1名焦慮癥患者改善；2名抑郁癥患者其中1名得到較好治療效果。

綜上，干細(xì)胞移植可延緩病情發(fā)展，提高患者生活質(zhì)量，依靠干細(xì)胞修復(fù)ALS患者的神經(jīng)功能是安全和有效的！

說明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)，僅用于科普干細(xì)胞相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。