導(dǎo)語：干細胞治療為漸凍癥臨床新方案提供新的思路，干細胞有效遏制疾病的進展，為患者帶來希望！

肌萎縮側(cè)索硬化，俗稱漸凍癥，是一種破壞性神經(jīng)退行性疾病，其特征為上、下運動神經(jīng)元的喪失，可導(dǎo)致進行性肌肉無力和萎縮、呼吸衰竭，發(fā)病率達1/100000～2/100000，發(fā)病因素尚不確切。

FDA批準(zhǔn)利魯唑（阻止過量神經(jīng)傳遞的神經(jīng)保護藥物）和依達拉奉（抗氧化劑）用于漸凍癥的治療，但無法遏制疾病發(fā)展。干細胞治療是目前神經(jīng)退行性疾病的研究熱點，干細胞可分化為所需的細胞類型，如新的神經(jīng)元替換退化或死亡的神經(jīng)元，遏制疾病的進行性發(fā)展。干細胞治療在動物模型試驗和人體臨床試驗這兩方面中得到了證實。

一、動物模型試驗

許多研究表明干細胞治療可延長漸凍癥小鼠的生存期，并在移植鼠的大腦和脊髓等部位均可檢測到移植細胞的神經(jīng)標(biāo)志物，還在周圍器官發(fā)現(xiàn)廣泛分布的干細胞，將干細胞經(jīng)靜脈移植到模型鼠體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)可以延緩鼠的發(fā)病時間以及延長生存期。

已有研究表明，將人或嚙齒動物來源的干細胞移植至標(biāo)準(zhǔn)SOD1突變體SOD1G93A小鼠，小鼠四肢的運動活性和運動功能恢復(fù)更好，體重下降速度減慢，明顯改善小鼠運動功能和延長壽命。

二、臨床試驗

①安全性：對漸凍癥患者進行早期觀察和0期干細胞治療試驗的研究表明，椎管內(nèi)注射自體間充質(zhì)干細胞的耐受性良好，且未出現(xiàn)其他不良反應(yīng)；隨后的鞘內(nèi)注射和靜脈注射間充質(zhì)干細胞的Ⅰ期試驗尚無相關(guān)不良反應(yīng)的報道，均證明了其安全性。

②有效性：近年來，越來越多的研究對漸凍癥受試者進行了更詳細的干細胞治療試驗。有諸多文獻報道，與標(biāo)準(zhǔn)對癥治療對照者相比，接受干細胞治療的漸凍癥患者的疾病幾乎不再惡化或進展緩慢，尤其是假性延髓麻痹和呼吸系統(tǒng)癥狀改善顯著。

另有科研人員使用培養(yǎng)中分化的干細胞增強神經(jīng)營養(yǎng)因子的分泌，將這些細胞肌內(nèi)聯(lián)合鞘內(nèi)注射給14例患者，6個月的隨訪期內(nèi)漸凍癥功能評分量表評分和用力肺活量下降程度均減少，干細胞治療改善漸凍癥患者的臨床癥狀。

葉等人對漸凍癥患者進行干細胞治療，評估干細胞對患者的睡眠質(zhì)量和情緒的影響，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，經(jīng)干細胞治療的患者的睡眠障礙發(fā)生率降低，睡眠質(zhì)量有所提高，改善患者消極沉悶的情緒，可見干細胞治療可改善漸凍癥患者的生活質(zhì)量。

臨床試驗進度：據(jù)ClinicalTri漸凍癥.gov（美國國立衛(wèi)生研究院臨床研究數(shù)據(jù)庫官網(wǎng)）記載，科研人員目前已完成5項干細胞治療漸凍癥的臨床試驗，主要為臨床Ⅱ期階段，進一步探究干細胞治療漸凍癥的有效性及安全性，并取得良好的結(jié)果。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。