據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，截止目前，關(guān)于細(xì)胞治療ASD的臨床注冊(cè)試驗(yàn)已有65項(xiàng)，下文中列舉出部分不同來(lái)源的細(xì)胞治療ASD的研究結(jié)果。

一、BMMNC治療ASD的研究

①在一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)中，研究人員對(duì)32名ASD受試者使用了自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞（BMMNC）療法。術(shù)后ISAA的測(cè)量結(jié)果表明，所有患者的眼神接觸得到加強(qiáng)、社交互動(dòng)、學(xué)習(xí)能力提高、對(duì)呼叫響應(yīng)時(shí)間變短、說(shuō)話時(shí)異常噪音減少、情緒異常得到恢復(fù)。

②另一項(xiàng)研究中，對(duì)一名25歲男性ASD伴有癲癇的患者進(jìn)行自體BMMNC（鞘內(nèi)）移植。術(shù)后ASD評(píng)估量表的多個(gè)領(lǐng)域均取得了進(jìn)步，且沒(méi)有發(fā)生重大不良事件；6個(gè)月后患者注意力、睡眠、社交互動(dòng)、記憶力和大腦代謝低下情況（通過(guò)PET掃描得到證實(shí)）均得到了改善。

二、HUCBC治療ASD的研究

①by Duke University進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于自閉癥的I期臨床試驗(yàn)，研究采用了靜脈輸注人臍血干細(xì)胞（HUCBC）的治療方式。隨訪發(fā)現(xiàn)這種治療方式對(duì)25名ASD患者可以安全使用，ASD臨床癥狀也普遍得到改善。此外，還觀察到最初非語(yǔ)言智商得分較低的參與者在行為領(lǐng)域也有很大進(jìn)步。

②2019年by Duke University的研究人員又完成了一項(xiàng)II期研究，對(duì)180名參與者單次靜脈注射自體或同種異體HUCBC。結(jié)果觀察到患者的臨床總體印象（CGI）分?jǐn)?shù)顯著恢復(fù)，在涉及玩具使用和交流活動(dòng)中觀察到了顯著改善。

三、UC-MSCs治療ASD的研究 

①?lài)?guó)內(nèi)有研究人員進(jìn)行了一項(xiàng)UC-MSCs聯(lián)合CBMNCs治療ASD的I/II期臨床試驗(yàn)，共招募了37名受試者。術(shù)后觀察到患者的社交和行為改善、眼神交流增強(qiáng)、情緒和攻擊性反應(yīng)減少、適應(yīng)性以及過(guò)激行為和不穩(wěn)定言語(yǔ)減少。未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，只有5名患者出現(xiàn)了低燒。

②Jessica等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于ASD的I期開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增臨床試驗(yàn)，研究采用UC-MSCs治療了12名ASD患者，術(shù)后有10名患者在ASD的三項(xiàng)指標(biāo)測(cè)量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發(fā)育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標(biāo)準(zhǔn)分?jǐn)?shù)），至少有一項(xiàng)指標(biāo)得到了顯著改善。

四、胚胎干細(xì)胞治療ASD的研究 

Bradstreet等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于ASD開(kāi)放標(biāo)簽試點(diǎn)研究，共納入了45名患者，采用HSC與胚胎干細(xì)胞聯(lián)合治療的方式。術(shù)后觀察到78%的患兒情緒、眼神交流和食欲得到改善；在1年隨訪中，發(fā)現(xiàn)CD3+淋巴細(xì)胞和CD4+輔助細(xì)胞顯著增加，CD19+B淋巴細(xì)胞減少。在接受治療的受試者中未觀察到不良事件。

總 結(jié)：通過(guò)分析近幾十年來(lái)不同干細(xì)胞在治療ASD方面的試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)除了一些常見(jiàn)輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結(jié)果均表明這種療法對(duì)不同年齡的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，針對(duì)不同細(xì)胞類(lèi)型進(jìn)行的II期研究并不多，未來(lái)需要更多顯示與對(duì)照組標(biāo)準(zhǔn)化存在可比差異的人體研究，以證明足夠的可行性和安全性。

參考資料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.