漸凍癥（也稱肌萎縮側(cè)索硬化癥）是一種致命性神經(jīng)退行性疾病，理論物理學(xué)家史蒂芬·霍金和美國棒球明星盧·格里克也不幸患上該?。ü视址Q“格里克癥”）?；颊咴缙诳赡苤桓械綗o力、肉跳、容易疲勞等癥狀，漸漸進(jìn)展為全身肌肉萎縮、肌力下降、難以自主活動(dòng)，最后發(fā)展為吞咽和呼吸困難，直至呼吸衰竭。干細(xì)胞療法為漸凍癥患者帶來了希望！

肌萎縮側(cè)索硬化癥90%的病例被認(rèn)為是散發(fā)性的，而其余10%的患者與家族性遺傳有關(guān)，其中約20%是由21q號(hào)染色體上編碼超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突變引起的；還有一些因素被認(rèn)為參與了 漸凍癥 發(fā)生與發(fā)展，如線粒體功能障礙、谷氨酸興奮毒性、氧化應(yīng)激和神經(jīng)炎癥。

干細(xì)胞療法作為漸凍癥的潛在的有效治療方法，已經(jīng)出現(xiàn)了椎管內(nèi)、鞘內(nèi)、肌肉內(nèi)、腦內(nèi)或靜脈內(nèi)的給藥途徑，一些案例也顯示了不同來源的人類間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）（骨髓、臍帶血、脂肪等）可以得到較好的療效。

已知的干細(xì)胞療法機(jī)制包括免疫調(diào)節(jié)、抗炎作用、有效地歸巢、促進(jìn)外泌體分泌生長因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）、神經(jīng)生長因子（NGF）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1），其次研究表明，干細(xì)胞所分化的神經(jīng)元細(xì)胞可替代 漸凍癥 中丟失的神經(jīng)元群; 移植的干細(xì)胞通過釋放神經(jīng)保護(hù)性營養(yǎng)因子、調(diào)節(jié)免疫來預(yù)防現(xiàn)有運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的退化，改變 漸凍癥 的毒性微環(huán)境炎癥、并提高神經(jīng)元存活率等。

干細(xì)胞最新臨床研究

一項(xiàng)前瞻性、非隨機(jī)、開放性的I/IIa期臨床試驗(yàn)對(duì)23名患者進(jìn)行了干細(xì)胞療法的安全性評(píng)估和療效評(píng)估。鞘內(nèi)注射骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BM-MSC）后，約30%的患者出現(xiàn)輕度至中度頭痛，類似于標(biāo)準(zhǔn)腰椎穿刺后的頭痛，未觀察到疑似嚴(yán)重不良反應(yīng)。

數(shù)據(jù)顯示在用藥后3個(gè)月，肌萎縮側(cè)索硬化功能評(píng)分量表（漸凍癥FRS）下降明顯減少；治療后3、6、9和12個(gè)月病情明顯減緩。大約80%的患者中，肺活量測定（FVC）值在9個(gè)月內(nèi)保持穩(wěn)定；75%的患者在用藥3個(gè)月后的WS值穩(wěn)定，隨后在隨訪期的12個(gè)月內(nèi)下降。

這項(xiàng)研究結(jié)果表明，干細(xì)胞療法治療漸凍癥是安全的，且至少可以減緩疾病進(jìn)程。

說明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)，僅用于科普干細(xì)胞相關(guān)知識(shí)，不作為醫(yī)療建議。