近期，《Stem Cell Reviews and Reports》期刊發(fā)表的一項研究顯示，152名腦癱（CP）患者在輸注10次人臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSCs）后，運動功能和病情嚴重程度得到了明顯改善。

CP是大腦發(fā)育中非進行性損傷引起的影響運動能力和姿勢維持的一種永久性疾病，也是兒童期常見的運動障礙。由于CP無法治愈，患者需要接受身體、精神、社會和其它治療來緩解病情。

結締胚胎組織的臍帶核心被稱為沃頓氏膠（WJ），富含干細胞，它們易于獲取、免疫原性和免疫抑制潛力使它們優(yōu)于其它類型的干細胞，近幾年這些干細胞正在被開發(fā)成用于治療環(huán)境的醫(yī)藥產(chǎn)品。

2009年報道了第一例CP被自體干細胞治療成功病例，該病例發(fā)生在一名2.5歲因心臟驟停而患有缺氧缺血性腦損傷的患者。到目前為止，大多數(shù)關于干細胞治療CP的研究都顯示出了積極結果，但有關hUC-MSCs治療CP的臨床證據(jù)仍然有限。

患者篩選：本研究的主要目的是分析hUC-MSCs對CP兒童運動功能的影響，共招募了152名CP患者，平均年齡5歲，84名男性，68名女性，其中大部分患者患有其它合并癥（包括自閉癥、智力障礙、遺傳缺陷、早產(chǎn)、腦積水、腦病等）。

方  法：每位患者均接受兩個療程的hUC-MSCs，每個療程包括每2個月一次的隨訪和5次靜脈/鞘內(nèi)注射。根據(jù)患者體重每次給予不同的細胞劑量（每次注射10、20、30或40×106MSCs），第一劑hUC-MSCs在第一次就診時給予，最后一劑在第五次就診時給予，每次就診時都會對患者進行評估。

結果：①粗大運動功能測量（GMFM）：GMFM從基線到第5次訪視的中位變化為1.9分（表2）。GMFM評分變化與患者年齡顯著相關，但與性別和是否患有癲癇無關，GMFM所有評估領域都出現(xiàn)了統(tǒng)計學上的顯著變化（表3）。

②6分鐘步行測試（6-MWT）：該測試是在滿足測試條件的26名兒童的亞組進行，在該亞組中，使用6-MWT評估的功能活動度中位增加了75m（表4），并且實現(xiàn)了統(tǒng)計學上顯著改善。6-MWT結果的增加與 GMFM評分變化相關，但與基線、年齡、性別或癲癇時的GMFM無關。

③計時和測試（該測試涉及測量患者從椅子上站起來、步行3 m的距離、轉(zhuǎn)身、回來并再次坐在椅子上所需的時間）：對26名能夠滿足測試條件的兒童進行了分組，在該亞組中，中位變化為2秒（表5），這種改善具有統(tǒng)計學意義。這種改善與年齡相關，但與癲癇或性別無關。測試的改善與第一次就診時GMFM以及6-MWT差異相關，但與總GMFM差異無關。

④臨床整體印象測試（CGI）：該測試結果適用于151名患者。在第一次就診時（治療前），大多數(shù)患兒病情嚴重（VI級，n=70）或病情明顯（V級，n=44），18例患兒為中度疾病 （IV級），少數(shù)患者病情較輕（III級，n=9），幾乎沒有病情（II級，n=7） 或病情最嚴重（VII級，n=3）。

第5次就診時，60名患者取得了較小改善（III級），28名患者達到較大改善（II級），8名患者達到顯著改善（I級），1名患者的健康狀況略有下降（V級），沒有患者病情惡化或明顯惡化。記錄的改善與性別或癲癇診斷無關?；€CGI和治療后CGI如表6所示。

⑥肌肉力量變化：在該測試63名患者中，兩名患者的肱二頭肌力量提高了1個單位，三名患者的股四頭肌發(fā)生了1個單位的變化，一名患者的股四頭肌發(fā)生了2個單位的變化，8名患者的臀大肌力量提高了1個單位，并且這種改善具有統(tǒng)計學意義（見表7）。

⑦安全性觀察：在這整個治療和隨訪過程中，未觀察到相關的嚴重不良反應。

總 結：上述研究結果證實，hUC-MSCs能有效改善CP患者的運動功能和疾病嚴重嚴重程度，并且沒發(fā)生治療相關的安全性問題，這表明細胞療法為CP提供了一種有前途的治療方法。

參考資料：

Magdalena Chro?cińska?Kawczyk · Izabela Zdolińska?Malinowska· Dariusz Boruczkowski. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study.https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2.