自閉癥譜系障礙（ASD）是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，發(fā)病率已從2000年的每150名兒童中1名患者增加到2020年的每50名兒童中1名患者。據(jù)一項(xiàng)調(diào)查顯示，在25歲ASD人群中，有近一半患者未從事過(guò)有薪工作。

大量研究表明，ASD是免疫介導(dǎo)的（REF），這給具有免疫調(diào)節(jié)作用的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療ASD提供了可能性。例如，與健康對(duì)照相比，ASD兒童的C反應(yīng)蛋白（CRP）水平顯著升高，CRP是肝臟為響應(yīng)全身炎癥而釋放的一種蛋白質(zhì)。

近期，國(guó)外Prodromos研究團(tuán)隊(duì)在自閉癥權(quán)威期刊《Journal of Autism Research》發(fā)表了一篇關(guān)于MSCs治療ASD的小型臨床試驗(yàn)，文獻(xiàn)結(jié)果顯示，干細(xì)胞輸注后能夠持續(xù)、顯著有效地減輕了ASD患者臨床癥狀，其效果可在治療后至少延長(zhǎng)6個(gè)月。

患者篩選：共納入8名符合標(biāo)準(zhǔn)的患者，年齡范圍6~29歲，其中6名男性患者，2名女性患者，1名患者患有長(zhǎng)期失神性癲癇。患者人口統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)見(jiàn)表1。

方 法：經(jīng)過(guò)家長(zhǎng)/患者知情同意，在治療前后使用自閉癥量表（ASRS）對(duì)患者進(jìn)行評(píng)估（每位患者細(xì)胞用量見(jiàn)表1），家屬還對(duì)患者的整體改善情況給出了總體評(píng)估。不需要鎮(zhèn)靜且配合的患者在治療前后2-3個(gè)月還接受了腦電圖評(píng)估。

ASRS評(píng)分結(jié)果：除1名患者在治療后1個(gè)月時(shí)有改善，此后沒(méi)有改善外，其他患者均在6個(gè)月時(shí)表現(xiàn)出顯著改善，這主要體現(xiàn)在他們的ASRS評(píng)分和自我報(bào)告癥狀的改善。在ASRS的60分評(píng)分中，MSCs治療后平均提高了10.5分。

這些改善參數(shù)包括睡眠、平靜、語(yǔ)言技能、癲癇活動(dòng)（1名患有長(zhǎng)期失神性癲癇患者在治療后的兩年里癥狀幾乎完全消失）和其它參數(shù)，50%接受治療的患者報(bào)告語(yǔ)言得到改善，38%患者報(bào)告睡眠得到改善（更多改善見(jiàn)表6），所有家長(zhǎng)都認(rèn)為這種改善具有臨床意義。

腦電圖檢查結(jié)果：3名接受腦電圖檢查的患者都測(cè)量了三個(gè)大腦區(qū)域，總共有九個(gè)區(qū)域，這 九個(gè)區(qū)域中有八個(gè)區(qū)域在治療后顯示Theta波活動(dòng)顯著增加。治療后還導(dǎo)致副交感神經(jīng)活動(dòng)增強(qiáng)，這種增強(qiáng)在干細(xì)胞干預(yù)后持續(xù)至少3個(gè)月。

此外，3名患者的自閉癥癥狀在臨床上均有明顯減輕，這些改善在ASRS表格和患者自我報(bào)告的結(jié)果中都可以看出。

滿意度和安全性結(jié)果：所有患者家屬都認(rèn)為治療值得，且大多數(shù)人已經(jīng)或計(jì)劃重復(fù)治療。整個(gè)治療過(guò)程和隨訪期間沒(méi)有觀察到不良事件發(fā)生。

總 結(jié)：上述研究結(jié)果表明，MSCs輸注不僅能夠持續(xù)、顯著有效地減輕(88%) ASD患者的臨床癥狀，還能改善患者的腦電圖活動(dòng)，并且沒(méi)有觀察到不良事件。

參考資料：

Prodromos C, Royer T, Hirmiz M, Jabbarzadeh K. Mesenchymal Stem Cell Infusion is Consistently Effective in Improving Autism Behavioral Parameters and EEG Metrics. J Autism Res. 2024; 2(1): 1004.