跟腱病(AT)：是一種導致慢性疼痛和功能障礙的退行性過程，AT在普通人群和體育界很常見，影響超過50%跑步者。AT主要非手術治療方法有運動、矯形器、針灸、理療和沖擊波療法，其中45%的患者會在某個階段考慮手術。目前尚缺乏安全有效非手術治療的良好數據。

對類似于人類跟腱病自然發(fā)生肌腱病的大型動物模型臨床前研究表明，自體骨髓間充質干細胞（MSCs）移植展現出了顯著益處。近日，Andrew等在Nature子刊(Scientifc Reports)發(fā)表了一項臨床試驗，據了解，這是首次將MSCs用于人體跟腱病的研究。

患者資料：該研究是一項前瞻性IIa期單臂研究，已在ClinicalTrials.gov (NCT02064062)注冊，共納入了10名患者，年齡范圍18~70歲，男性和女性患者各5名，跟腱中部（即距附著點近端> 1厘米）疼痛和觸痛腫脹超過6個月，保守治療（包括全面治療）失敗。

方 法：得到當地倫理服務委員會和患者書面知情同意后，從患者右髂后上嵴收集約8mL骨髓抽吸物，送往當地GMP實驗室分離培養(yǎng)獲得試驗所需的BMMSCs，在局麻下通過平面超聲引導，將針插入病變近端1厘米處，穿過異常肌腱時進行BMMSCs移植（圖3），植入后對患者進行至少2小時監(jiān)測，以觀察是否存在即時不良反應。

臨床結果測量（表1）：所有三個曼徹斯特牛津足踝問卷(MOXFQ)子量表（得分較低代表更好結果）在6、12和24周時均較基線顯著改善。MOXFQ疼痛評分從基線時的平均52±11分改善至24周時的24±18分。

10名患者中有8名MOXFQ疼痛評分變化超過了12分的最小臨床重要差異(MCID)。EQ-5D-5L 和EQ-VAS評分從基線到每個后續(xù)時間點均顯著改善。第24周時，EQ-5D-5L評分與基線相比中位數增加了0.16個單位，而EQ-VAS評分平均增加了14個單位。

VISA-A評分也出現了類似改善，該評分較基線有所增加，隨后每個時間點差異變得更大，24周時平均增加22個單位。與基線相比，12周和24周時VAS疼痛評分顯著降低，24周時平均降低23個單位。SAS從基線到24周平均增加1.6個單位。

成功的病例結果：第24周時，10名患者中有8名（80%；95% CI 44%~97%）取得了成功的結果，定義為結果評分相對于基線的變化達到或超過MCID（在MOXFQ疼痛量表和VISA-A上> 12分）。

超聲和安全性結果：在12周時最大前后（AP）肌腱厚度與基線相比沒有顯著變化（表2），但在24周時平均減少了0.8毫米（p = 0.02）。未觀察到嚴重不良反應或重要醫(yī)療事件（發(fā)生率0%），沒有觀察到因MSCs采集或注射程序引起的并發(fā)癥。

總 結：該項IIa期研究證明了自體間充質干細胞移植治療非插入性跟腱病的安全性和有效性，并為患者提供了該技術的概念驗證，所有患者之前都曾經歷了保守治療失敗，這為更大規(guī)模的隨機對照研究奠定了基礎。

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參考資料：

Andrew J.Goldberg,Lorenzo Masci,Paul O’Donnell, RuthGreen,Deirdre Brooking, Paul Bassett,Mark W. Lowdell,& Roger K.W. Smith.Autologous bone marrow derived mesenchymal stem cells are safe for the treatment ofAchilles tendinopathy.Scientifc Reports | (2024) 14:11421.