自閉癥是一種普遍的神經(jīng)發(fā)育障礙，研究數(shù)據(jù)表明，自閉癥可能是遺傳和環(huán)境因素綜合作用導致的結(jié)果，并且與多種生化事件有關(guān)，包括持續(xù)的腦灌注不足、神經(jīng)膠質(zhì)細胞的免疫失調(diào)和激活等。

目前自閉癥尚無明確的發(fā)病機制，有研究者在該疾病中觀察到患者的免疫系統(tǒng)異常和神經(jīng)炎癥。干細胞它具有強大免疫調(diào)節(jié)和抗炎修復作用，移植干細胞可能為自閉癥提供獨特的治療策略。

Lv等人在《Journal of Translational Medicine》期刊上發(fā)表了一項非隨機、開放標簽、單中心I/II期試驗研究，他們采用人臍帶血單核細胞(CB-MNCs)聯(lián)合臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)治療自閉癥兒童，取得了積極的研究結(jié)果（試驗注冊：ClinicalTrials.gov：NCT01343511）。

該研究主要目的是觀察CB-MNCs聯(lián)合UC-MSCs移植治療自閉癥兒童的安全性和有效性。

治療方法：經(jīng)過患者家屬的知情同意后，37名自閉癥患者被納入該項研究，試驗分為三組：CB-MNCs組（13例男性，1例女性，平均年齡7.41±2.63歲，接受CB-MNCs移植和康復治療）、聯(lián)合組（9例男性，平均年齡6.20 ± 2.12歲，同時接受CB-MNCs和UC-MSCs移植及康復治療）、對照組（14例男性，平均年齡5.60 ± 2.01歲，僅接受康復治療）, CB-MNCs組和聯(lián)合組每周進行1次靜脈和鞘內(nèi)干細胞輸注，共治療4次。

評估方法：采用兒童自閉癥評定量表(CARS)、臨床總體印象(CGI)量表和異常行為檢查表(ABC)評估基線(治療前)和治療后的療效，通過輸注后的不良反應評估其安全性。

結(jié) 果：①CARS評分變化：24周后，聯(lián)合組CARS總分從基線的45.11 ± 4.31分降至28.00 ± 6.18分；CB-MNCs組CARS總分從基線的46.43 ± 8.65分降至37.14 ± 10.15分；對照組CARS總分從基線的43.15 ± 4.38分降至37.23 ± 3.42分。與CB-MNCs組和對照組相比，聯(lián)合組的CARS總分顯著降低(表3，p < 0.05)。此外，與基線相比，CB-MNCs組在4w、8w和16w的CARS評分存在顯著差異(表3)。

②CGI評分變化：24周后，對照組92%患者被認為“中度患病”；聯(lián)合組11%患者被認為“基本正?！?，55%患者被認為“輕度患病”，只有33%患者被歸類為“中度患病”；CBMNCs組7%患者被認為“無病”，29%患者被認為“輕度患病”，29%患者“中度患病”，14%患者“顯著患病”，14%患者“重度患病”。與CB-MNCs組和對照組相比，聯(lián)合組患者的改善效果明顯更好(表4)。

③ABC評分變化：與基線評估相比，24周后聯(lián)合組為59.9%、CBMNCs組為38.0%、對照組為17.4%，3組ABC總評分均下降(表6,p < 0.05)。與CB-MNCs組和對照組相比，聯(lián)合組總評分下降更為明顯。

④安全性評估：所有受試者在治療過程中生命體征正常穩(wěn)定，5名受試者短暫出現(xiàn)低燒(CB-MNCs組3名受試者和聯(lián)合組2名受試者)，在沒有醫(yī)療干預的情況下恢復。接受干細胞移植的兩組患者在注射時及整個隨訪期間均未觀察到過敏、免疫反應或其它嚴重不良事件。

總 結(jié)：整個隨訪期間，通過靜脈和鞘內(nèi)輸注干細胞，耐受性良好，沒有立即或長期的副作用，少數(shù)低燒病例，無需特殊醫(yī)療干預即可消退。

該研究表明，干細胞移植在改善自閉癥的某些特征方面比傳統(tǒng)的康復治療更有效。此外，聯(lián)合組顯示出了比CB-MNCs組更強大的治療效果，這可能是由于CBMNCs聯(lián)合UCMSCs發(fā)揮了更好的治療作用。

參考文獻：

Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. Yong-Tao ^Lv1?, Yun Zhang^2?, Min Liu¹, Jia-na-ti Qiuwaxi², Paul Ashwood³, Sungho Charles Cho⁴, Ying Huan¹,Ru-Cun Ge¹, Xing-Wang Chen¹, Zhao-Jing Wang², Byung-Jo Kim⁵ and Xiang Hu^2*. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3765833/pdf/1479-5876-11-196.pdf.