在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》國際期刊上，報(bào)道了一篇關(guān)于干細(xì)胞治療兒童自閉癥的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，取得了積極的研究結(jié)果。

據(jù)文獻(xiàn)中介紹，研究人員利用自體骨髓干細(xì)胞(BM-MSCs)治療兒童自閉癥，主要目的是確定BM-MSCs治療與常規(guī)治療相比的安全性和有效性。該項(xiàng)研究已經(jīng)當(dāng)?shù)貍惱砦瘑T會(huì)批準(zhǔn)，并在臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心注冊(cè)。

在經(jīng)過患者或親人的知情同意后，研究人員將32名5-15歲的自閉癥患者，隨機(jī)分配到干預(yù)組(N = 14，平均年齡10.36±2.53歲)和對(duì)照組(N = 18，平均年齡8.83±1.54 歲)，男性27例，女性5例。

兩組均接受了自閉癥康復(fù)治療，包括感覺運(yùn)動(dòng)增強(qiáng)、聽覺訓(xùn)練、職業(yè)治療、言語治療、音樂治療和鍛煉。此外，所有患者均接受利培酮治療（每天0.06 mg/kg）。

干預(yù)組在1個(gè)月內(nèi)接受2次自體BM-MSCs鞘內(nèi)注射（第一次，使用0.5-1 × 108自體BM-MSCs；1個(gè)月后，再次使用0.3-0.5×108自體BM-MSCs）。在基線以及干預(yù)后6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)，使用兒童自閉癥評(píng)定量表(CARS)、Gilliam自閉癥評(píng)定量表第二版(GARS-II)和臨床總體印象 (CGI)對(duì)患者進(jìn)行評(píng)估。

結(jié)果：①CARS總分變化：無論是第6個(gè)月還是第12個(gè)月，干預(yù)組與對(duì)照組相比，干預(yù)組CARS總分下降更為明顯（P <0 .05；見表1）。

②CARS-II自閉癥指數(shù)變化：同樣，與對(duì)照組相比，干預(yù)組GARS-II自閉癥指數(shù)的改善趨勢(shì)比干預(yù)組更為明顯（見表2）。

③CGI變化：盡管在基線和干預(yù)后6個(gè)月沒有顯示出顯著的CGI疾病嚴(yán)重程度，但在干預(yù)后 12個(gè)月，兩組之間存在顯著差異(P =0 .049)。在第12個(gè)月時(shí)，干預(yù)組的CGI疾病嚴(yán)重程度評(píng)分與基線的平均差異顯著更高(P =0 .004)，這表明干預(yù)組的癥狀臨床改善程度更高（見表3）。

安全性評(píng)價(jià)：總體來說，在所有患者中均未觀察到與注射相關(guān)的副作用，例如住院并發(fā)癥、12個(gè)月的短期和長(zhǎng)期并發(fā)癥。

總 結(jié)：與常規(guī)治療相比，干細(xì)胞治療在一些自閉癥相關(guān)指標(biāo)方面取得了令人鼓舞的結(jié)果。但仍然需進(jìn)一步研究不同干細(xì)胞療法在ASD中的安全性和有效性，為更多自閉癥患者帶來希望。

參考文獻(xiàn)：

Narges Sharifzadeh MD¹ | Ali Ghasemi MD² | Jalil Tavakol Afshari MD³ | Fatemeh Moharari MD¹ | Atefeh Soltanifar MD¹ | Ali Talaei MD¹ | Hamid Reza Pouryousof MD⁴ | Mahsa Nahidi MD¹ | Mohammad Reza Fayyazi Bordbar MD¹ | Maliheh Ziaee MD⁵. Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. Doi：org/10.1111/appy.12445.