自閉癥：由Kanner在1943年首次報道并命名，在過去的研究中，曾一度認為自閉癥是教育不當(dāng)導(dǎo)致的心理障礙，無神經(jīng)細胞形態(tài)學(xué)改變，后來隨著研究的深入，自閉癥被確定為是一種神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病。

臨床表現(xiàn)為性格極端孤僻、與人缺乏感情聯(lián)系、語言障礙、刻板運動、對環(huán)境奇特的反應(yīng)、感知覺反應(yīng)異常和智力障礙等。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，自閉癥的發(fā)病率患病率為0.7%～2.6%，男女比例為3~4：1，近年來它的發(fā)病率明顯升高。

目前自閉癥無特效治療方法，主要以特殊訓(xùn)練和康復(fù)治療為主。隨著對自閉癥發(fā)病機制研究的深入，發(fā)現(xiàn)大腦功能發(fā)育不全、腦組織灌流不足和機體存在免疫功能異常是自閉癥發(fā)病的重要因素。

間充質(zhì)干細胞是一種來源于中胚層的成體干細胞，具有多向分化、自我復(fù)制、調(diào)節(jié)免疫和抗炎等作用?；谶@些特性，為干細胞治療自閉癥的研究應(yīng)用提供了良好的理論基礎(chǔ)。

研究案例

目 的：觀察干細胞移植治療自閉癥的有效性和安全性。

方 法：本次研究選取2例自閉癥男性患兒，分別為10歲和12歲，病程7a和9a。臨床表現(xiàn)為多動，不能自己控制，不愿與他人交流，伴有自語和尖叫。曾接受行為語言等特殊訓(xùn)練和支持療法，上述癥狀均無明顯好轉(zhuǎn)。參與干細胞移植前，兒童自閉癥評定量表（CARS）評分分別為36分和40分，臨床總體評定量表(CGIS)評定病情的嚴重程度為5分和7分。

后給予臍血干細胞靜脈輸注和臍帶間充質(zhì)干細胞腰穿鞘內(nèi)注射聯(lián)合移植治療，每份細胞總數(shù) (2~7)*108個，每次間隔1周，腰穿術(shù)后去枕平臥6~8h，24h內(nèi)嚴密觀察患兒生命體征的變化。術(shù)后隨訪6個月定期觀察患兒臨床癥狀及各項指標的變化，并采用CARS和CGIS進行綜合分析。

結(jié) 果：移植后患兒多動癥狀明顯好轉(zhuǎn)，與人交流較移植前顯著增多。隨訪6個月后，復(fù)測 CARS分別降為31分和 33分， CGIS評分分別為3分和4分，較治療前評分均明顯降低，并且癥狀持續(xù)緩解無復(fù)發(fā)跡象。2例患者治療過程中和治療后均未出現(xiàn)與治療有關(guān)的嚴重并發(fā)癥和明顯的不良反應(yīng)。

總 結(jié)：以上研究案例表明干細胞移植對自閉癥患者的相關(guān)臨床癥狀有明顯的改善，且在治療期間未發(fā)生不良反應(yīng)，說明干細胞是治療自閉癥的一種新途徑。

參考文獻：

【1】 《臍血干細胞和臍帶間充質(zhì)干細胞聯(lián)合移植治療自閉癥》 文獻編號：1008-8849(2012)30-3307-03

【2】 《自閉癥細胞治療的研究現(xiàn)狀》  DOI: 10·3969 /j．issn．1002-1256．2021．02．018