漸凍癥（ALS）：一種進行性神經(jīng)變性疾病，由于上、下運動神經(jīng)元變性導致四肢、軀干、胸部及腹部肌肉逐漸無力和萎縮，患者從最初發(fā)現(xiàn)癥狀開始，平均能存活3~5年，最終因呼吸肌麻痹而死亡。 

ALS是現(xiàn)代醫(yī)學難題之一，該疾病病因不明，暫無有效治療方法，雖然1996年美國FDA批準一種用于ALS的治療藥物(利魯唑：一種興奮性氨基酸受體阻滯劑），對患者存活期有一定延長作用，但不能逆轉患者病情。

研究表明，組織特異性干細胞具有分化成其它細胞或組織的潛能，在一定條件下可以分化為運動神經(jīng)元，同時還可分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子幫助修復受損的神經(jīng)元，這為ALS的治療開創(chuàng)了更廣泛的空間。

臨床研究

目 的：分析臍帶間充質干細胞(UC-MSCs)移植對ALS短期的效果及安全性。

方 法：研究選取29例ALs患者（男24例、女5例，年齡38~73(55.86±9.35)歲，病程0.5~11(2.76±2.29)年，均符合中國ALS診斷和治療指南及世界神經(jīng)病學聯(lián)盟1994年EI Escorial會議上制定的ALs臨床診斷標準，患者共接受4次UC-MSCs移植治療(蛛網(wǎng)膜下腔注射2x107~5x107個細胞/次)。比較治療前后ALS功能評分量表(ALSFRS-R)評分、改良醫(yī)學研究委員會(MRC)評分，并對對安全性指標進行評價。

結 果：①ALSFRS-R評分：移植治療后第14天，穿衣和衛(wèi)生能力評分高于治療前，總分及其余功能區(qū)評分均有提升。治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生能力評分明顯高于治療前(P分別為0.032、0.015)，言語功能評分明顯高于治療后第14天(P=0.040)，總分及其余功能區(qū)評分與治療前及治療后第14天相比有較小提升，見表1。

②MRC評分：UC-MSCs移植治療后第14天，上肢肌群肌力評分明顯高于治療前(P=0.050)，治療第28天，上肢肌群肌力評分比治療前進一步升高 (P=O.036)；頸部及下肢肌群肌力評分高于治療前，見表2。

③安全性觀察：UC-MSCs移植治療后，有2例出現(xiàn)自限性發(fā)熱反應 (體溫<38.0℃)，未經(jīng)處理，分別持續(xù)6、8h自行降至正常。1例出現(xiàn)頭暈，經(jīng)補液支持治療后癥狀消失。4例出現(xiàn)局部輕微疼痛，考慮與腰椎穿刺術操作有關，經(jīng)對癥治療后疼痛均緩解。7例患者白細胞計數(shù)、13例患者甲胎蛋白(AFP)高于治療前 (P均<0.01)，未處理，3個月后均降至正常范圍。 29例患者肝腎功能、艾滋病病毒抗體、梅毒抗體、肝炎標志物、心電圖等指標治療前后相比無變化。

綜上所述 ，UC-MSCs移植治療ALS短期內(nèi)安全有效，能顯著改善患者的言語、肢體運動功能等生活能力，增強上肢肌群肌力，提高患者的生活質量，延緩病情發(fā)展。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關知識，不作為醫(yī)療建議。