1型糖尿病 (Type 1 Diabetes mellitus，T1DM)是一種由于自身免疫所導(dǎo)致的胰島β細(xì)胞大量破壞，從而使胰島素分泌數(shù)量絕對(duì)減少所致的糖代謝紊亂疾病。

據(jù)統(tǒng)計(jì)T1DM的發(fā)病率逐年增加（每年以3%~5%的速度增加），全世界青年T1DM患者（<20歲）超過(guò)100萬(wàn)，按照目前的趨勢(shì)繼續(xù)發(fā)展，預(yù)計(jì)每年將增加10萬(wàn)。

目前胰島素替代療法是治療T1DM的常見(jiàn)方案，但不足以減輕T1DM相關(guān)的自身免疫損傷及其并發(fā)癥，包括失明、腎衰竭、截肢、嚴(yán)重低血糖、終生依賴(lài)外源性胰島素、胰島素抵抗、輕度肥胖和精神疾病等。

胰腺移植或胰島移植雖然可以達(dá)到良好的代謝控制，但供體數(shù)量有限，且對(duì)供體有不良影響。移植后胰島數(shù)目和胰島功能的喪失、胰島細(xì)胞凋亡、免疫抑制劑的不良副作用等會(huì)影響其長(zhǎng)期生存。

干細(xì)胞治療

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）是臨床研究中常用的一種成體干細(xì)胞。它在特定條件下具有分化為胰島樣胰島素分泌細(xì)胞（IPCS）、促進(jìn)胰島β細(xì)胞再生、通過(guò)免疫調(diào)節(jié)機(jī)制保護(hù)內(nèi)源性胰島β細(xì)胞凋亡的能力。MSCs能抑制炎癥損傷和免疫介導(dǎo)的排斥反應(yīng)來(lái)改善胰島細(xì)胞功能，還可通過(guò)分泌旁分泌細(xì)胞因子和沉積細(xì)胞外基質(zhì)提供良好的微環(huán)境。

干細(xì)胞移植案例

案例一：在一項(xiàng)自體與異體MSCs治療T1DM的研究中，納入20名T1DM患者，分為兩組，第1組接受自體MSCs移植，第2組接受同種異體MSCs移植。兩組的HbA1c和血清C肽持續(xù)改善，谷氨酸脫羧酶抗體減少和平均胰島素需求減少，均未報(bào)告不良影響。他們的觀察表明，自體MSCs注射液對(duì)患者的反應(yīng)比同種異體MSCs輸液更好。

案例二：Cai等人進(jìn)行的另一項(xiàng)研究中，42名T1DM患者隨機(jī)接受UC-MSCs (1.1 × 106/kg)加106.8 × 106/kg自體BM-單核細(xì)胞 (MNCs)。1年內(nèi)患者C肽升高，HbA1c降低，空腹血糖降低，每日胰島素需求減少?；谶@些結(jié)果，證明UC-MSC和BM-MNC是安全的，并且T1DM患者的代謝指標(biāo)都得到了改善。

案例三：一項(xiàng)非隨機(jī)的前瞻性研究，共招募了53名參與者，27名受試者（MSCs治療組）接受了同種異體UC-MSC的靜脈輸注，在3個(gè)月后重復(fù)療程，26名對(duì)照組患者僅接受強(qiáng)化胰島素治療的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理。經(jīng)過(guò)1年的隨訪，MSCs治療組的受試者臨床緩解率達(dá)到40.7%，對(duì)照組的臨床緩解率僅為11.5%。MSCs治療組中的有3名受試者，實(shí)現(xiàn)了胰島素獨(dú)立并維持無(wú)胰島素3至12個(gè)月。MSCs輸注后有3例輕度發(fā)熱，隨訪期間未見(jiàn)任何不良事件發(fā)生。

總 結(jié)：以上臨床研究結(jié)果顯示，應(yīng)用MSCs治療T1DM是一種理想方法，它能明顯降低患者血糖和糖化血紅蛋白水平，并提高C肽水平，降低外源性胰島素需要量。

說(shuō)明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)，僅用于科普干細(xì)胞相關(guān)知識(shí)，不作為醫(yī)療建議。