導(dǎo)語：干細(xì)胞移植是將健康的干細(xì)胞（如間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等）移植至人體內(nèi)，或局部注射到大腦病灶處，從而發(fā)揮干細(xì)胞修復(fù)中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘的功能。

中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病：包裹在神經(jīng)細(xì)胞軸突外面的髓鞘損壞或脫失，導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)功能受損的一組疾病，多發(fā)性硬化及視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病是典型的疾病模型。

中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病的特點(diǎn)主要表現(xiàn)為癥狀的反復(fù)性與病變部位的多樣性，雖然兩類疾病都?xì)w類于罕見病，但患病人數(shù)卻并不少，但臨床上仍無法有效治療該病，為開發(fā)新的臨床方法，科研人員試圖探索干細(xì)胞移植在中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病的臨床價(jià)值。研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植可有效緩解疾病的進(jìn)程。

臨床案例1：DAHBOUR等人進(jìn)行一項(xiàng)干細(xì)胞移植臨床試驗(yàn)，本次試驗(yàn)共納入了10名受試者（8例為繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化，2例為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化）參與干細(xì)胞移植。研究團(tuán)隊(duì)采用鞘內(nèi)注射骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的移植方法，并在移植后的第3，6，12個(gè)月對患者進(jìn)行評估。

結(jié)果發(fā)現(xiàn)：患者的臨床癥狀較之前均有改善，2例繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化患者的擴(kuò)展殘疾狀況量表評分下降，其余8例患者的擴(kuò)展殘疾狀況量表評分無明顯變化，驗(yàn)證干細(xì)胞移植能有效緩解疾病的功能，甚至可逆轉(zhuǎn)受損的神經(jīng)功能。

【注：擴(kuò)展殘疾狀況量表評分是評估神經(jīng)功能缺損程度，評估由功能系統(tǒng)及行動能力和日常生活限制2部分組成，功能系統(tǒng)評價(jià)部分中每個(gè)系統(tǒng)的分值從正常（0分）～最嚴(yán)重缺損（5～6分）不等】

臨床案例2：LU等人評估了人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療5例視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者的效果，在移植后每隔6個(gè)月進(jìn)行1次評估，共進(jìn)行4次評估。

研究結(jié)果：干細(xì)胞移植后，患者脊髓MRI上的病灶數(shù)明顯降低，復(fù)發(fā)率較移植前均下降；4例患者擴(kuò)展殘疾狀況量表評分改善（4.9分降低到4.0分），其中2例患者的視力得到改善。

綜上，以上兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，所有患者在隨訪期間未出現(xiàn)與移植相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，初步認(rèn)為干細(xì)胞移植改善中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病是安全有效的臨床技術(shù)手段。