干細胞療法是將干細胞移植至人體內，起到組織修復和免疫調節(jié)的作用，可用于多種疾病的治療改善，比如多發(fā)性肌炎/皮肌炎。干細胞療法是作為當前治療難治性多發(fā)性肌炎/皮肌炎的一種新手段。

多發(fā)性肌炎/皮肌炎是一組異質性疾病，臨床表現(xiàn)多種多樣且因人而異，缺乏系統(tǒng)有效的治療方法，多用糖皮質激素、免疫抑制劑等，但不良反應大，對相關并發(fā)癥的效果不理想。

干細胞療法的臨床研究

研究人員開展了一項干細胞療法治療觀察患者接受干細胞移植治療的效果及安全性。研究團隊納入10例重癥難治性多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者（多發(fā)性肌炎4例，皮肌炎6例）并實施干細胞移植，女9例，男1例，年齡19～44歲，病程6～60個月（平均7.5個月），所有患者均對大劑量激素及足療程免疫抑制劑治療無效，伴有嚴重并發(fā)癥如間質性肺炎、難治性皮膚潰瘍。

研究結果發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過干細胞療法的治療之后，隨訪7～24個月，平均17個月，均無移植相關死亡及并發(fā)癥。實施干細胞療法后6個月，患者血清肌酸激酶（CK）持續(xù)下降，移植前CK平均為2380.0±673.8U/L，移植12月后CK降為106.0±39.4U/L。血清肌酸激酶同工酶（CK-MB）同步下降，移植前平均水平為145±45U/L；3個月降至28±5)U/L。

并發(fā)癥方面，6例患者伴有間質性肺炎，移植后復查肺部高分辨CT提示炎癥改變較前有不同程度吸收，肺功能改善；另1例患者伴有雙膝及雙肘難治性皮膚潰瘍，移植后潰瘍面滲出減少，新生肉芽組織長出，6月后潰瘍基本愈合，說明干細胞療法可有效改善并發(fā)癥。

患者總體生活質量評分（VAS）及手工肌力評分（MMT）較移植前明顯改善；另外，MRI提示股四頭肌處炎癥信號較移植前顯著減少，干細胞療法有效改善患者的臨床癥狀。

研究人員認為，干細胞療法治療難治性多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者安全有效。