脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)是以小腦為主的腦組織變性而引起的隨意運(yùn)動(dòng)失調(diào)的一組征群，按照病因可以分為：繼發(fā)性小腦性共濟(jì)失調(diào)、遺傳型小腦性共濟(jì)失調(diào)。干細(xì)胞療法在諸多神經(jīng)系統(tǒng)病變疾病具有療效，包括脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)。

脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)主要臨床表現(xiàn)有：共濟(jì)失調(diào)、構(gòu)音障礙、意向性震顫、進(jìn)食困難、眼球震顫、眼肌麻痹、視神經(jīng)萎縮等，晚期常有吞咽困難、癡呆、精神障礙、震顫麻痹樣癥狀和體征等。目前的治療只能短期改善一部分癥狀，預(yù)后差。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是干細(xì)胞家族的重要成員，有多向分化潛能，尤其向神經(jīng)細(xì)胞方向分化，在修復(fù)中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷、減少神經(jīng)功能缺損、減輕小腦萎縮方面具有明顯效果。具體機(jī)制表現(xiàn)在：
1.在中樞神經(jīng)系統(tǒng)微環(huán)境下能分泌多種生長(zhǎng)因子，或者刺激損傷部位產(chǎn)生內(nèi)源性因子，促進(jìn)損傷組織的修復(fù)并減少細(xì)胞凋亡；
2.可合成Ⅰ型膠原蛋白、纖維連接蛋白等細(xì)胞外基質(zhì)；
3.可產(chǎn)生干細(xì)胞因子、巨噬細(xì)胞集落細(xì)胞刺激因子以及IL-6，7，8，11，12，14，15等多種細(xì)胞因子；
4.可分泌BDNf、NGF、bFGF多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子以及血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子。

MSC的來(lái)源十分廣泛，如骨髓、牙髓、外周血、臍帶、脂肪等；臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）作為諸多來(lái)源中的一種，在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究較常見。原因可能是臍帶中的臍帶沃頓膠（Wharton’s jelly）含有豐富的MSC，在體外能夠大量擴(kuò)增，短時(shí)間內(nèi)即可獲取足量的細(xì)胞以滿足治療需要。干細(xì)胞療法也快速得到發(fā)展！

一項(xiàng)國(guó)內(nèi)研究采用UC-MSC靜脈滴注聯(lián)合鞘內(nèi)注射治療橄欖橋腦小腦萎縮（以小腦共濟(jì)失調(diào)為主要臨床表現(xiàn)）患者25例，接受UC-MSC治療１次（共1*108個(gè)MSC）,１月后復(fù)診，部分患者（52%，13/25）運(yùn)動(dòng)性共濟(jì)失調(diào)、書寫困難、吞咽困難、構(gòu)音障礙等臨床癥狀有較明顯好轉(zhuǎn)，日常生活能力得到一定改善，生活質(zhì)量有一定程度提高。1月、3月復(fù)診時(shí)的ICARS評(píng)分、UMSARS評(píng)分均大幅度下降，Barthel指數(shù)顯著上升。該治療能一定程度地改善患者的臨床癥狀，提高患者生活質(zhì)量，并延緩病情進(jìn)展，未見嚴(yán)重不良反應(yīng)。

另外一項(xiàng)UC-MSC鞘內(nèi)注射治療脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)及多系統(tǒng)萎縮小腦萎縮型共24例患者，治療后，其中23例行走和站立不穩(wěn)、運(yùn)動(dòng)遲緩、上肢精細(xì)動(dòng)作障礙、書寫困難、構(gòu)音障礙等癥狀得到改善，療效可喜。

綜上，干細(xì)胞療法讓脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)患者看到希望，希望科學(xué)家進(jìn)一步探索，為脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)的患者解除病痛。