缺氧缺血性腦病（HIE）是一種缺血性腦損傷，它由多種原因引起腦組織缺血缺氧導(dǎo)致腦部病變，HIE具有較高的發(fā)病率和死亡率，特別是在兒童中，也是兒科人群死亡和長(zhǎng)期神經(jīng)功能障礙的主要原因之一。

近期，Serdar Kabatas等人在《World Journal of Stem Cells,WJSC》雜志發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于小兒HIE的I期臨床試驗(yàn)，該研究采用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）治療了6例HIE患者，治療后患者神經(jīng)功能和生活質(zhì)量得到顯著改善。

該研究是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心研究，主要目的是評(píng)估UC-MSCs多次給藥治療HIE患者的安全性和有效性，共納入了6名HIE患者，平均缺氧時(shí)間39.17 +18.82分鐘，患病平均時(shí)間21.83 ± 26.60個(gè)月。

方 法：得到當(dāng)?shù)匦l(wèi)生部、衛(wèi)生服務(wù)總局、組織、器官移植和透析服務(wù)部的批準(zhǔn)后，研究人員通過(guò)鞘內(nèi)（IT）、肌內(nèi)（IM）和靜脈將UC-MSCs輸注至患者體內(nèi)，每種給藥途徑的劑量為1* 106/kg，每月2次，持續(xù)2個(gè)月，同時(shí)給予物理治療和康復(fù)治療。

結(jié)果：①Wee FIM量表平均分變化：參與者的Wee FIM量表平均分從基線時(shí)的13.5 ±0.55分增加到治療后1個(gè)月（z = - 1.826，P = 0.068）的15.17 ±1.6分（平均值±標(biāo)準(zhǔn)差）；治療12個(gè)月時(shí)增加到23.5 ± 3.39分（z = -2.207，P = 0.027），總體Wee FIM評(píng)分保持穩(wěn)步提升(圖1)。

②Wee FIM量表評(píng)分百分百變化(表5、表6)：Wee FIM量表評(píng)分百分比從基線時(shí)的10.71%增加到治療后1個(gè)月時(shí)的12.03%，在隨訪期間百分比保持持續(xù)增加；治療后12個(gè)月時(shí)增加至18.65%，表現(xiàn)出明顯的功能改善。

③改良的Ashworth (MA)量表評(píng)分變化（圖2）：在整個(gè)隨訪期間，患者的MA量表左右評(píng)分保持持續(xù)下降，這表明患者病情有明顯改善。

④安全性和不良事件：患者對(duì)該手術(shù)的耐受性良好，沒(méi)有出現(xiàn)與該手術(shù)相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，其中有3名患者低燒、IT注射相關(guān)的輕度頭痛以及肌肉注射時(shí)的肌肉疼痛，這些現(xiàn)象都是短暫的，并在24小時(shí)內(nèi)消失（表4），一年隨訪期間未報(bào)告其它不良事件或安全問(wèn)題。

總 結(jié)：以上研究結(jié)果表明，MSCs對(duì)患者大腦功能有廣泛影響，似乎是治療HIE的潛在方法，它能改善患者的神經(jīng)功能以及功能障礙。雖然患者的Wee FIM 運(yùn)動(dòng)評(píng)分改善較小，但認(rèn)知評(píng)分卻得到了顯著提升，未來(lái)仍需進(jìn)行更大規(guī)模的安慰劑對(duì)照研究來(lái)驗(yàn)證這一研究結(jié)果。

參考資料：

Serdar Kabatas、Erdin?Civelek、Eyüp Can Savrunlu、Necati Kaplan、Osman Boyal?、Furkan Diren、Halil Can、Ali Gen?、Tun?Akko?、Erdal Kara?z. Feasibility of allogeneic mesenchymal stem cells in pediatric hypoxic-ischemic encephalopathy: Phase I study. doi: 10.4252/wjsc.v13.i5.470.