我國干細胞臨床研究及應用發(fā)展至今，經歷了多次改革，2015年之前，細胞治療被劃分為第三類醫(yī)療技術；2017年國家藥監(jiān)局發(fā)布《生物制品注冊分類及申報資料要求（試行）》，要求將細胞治療技術按照治療性生物制品進行申報，即干細胞治療類產品采用藥品申報模式。

2018年起，我國新藥申報采用新制度，由“藥物臨床試驗默示許可制度”替代審批制，截至目前中國藥品審評中心已受理13項干細胞新藥申報，其中11個項目通過審批并進入臨床試驗階段，干細胞臨床轉化也獲得了實質性進展！

干細胞種類的甄選

申報的干細胞種類均為人間充質干細胞（MSCs），主要有臍帶、胎盤、骨髓和牙髓來源，MSCs對各種損傷、退變和炎癥性疾病的療效明確，且具有免疫原性低、異體治療無免疫排斥反應、臨床應用的安全性高、無倫理限制等臨床應用優(yōu)勢。人臍帶間充質干細胞具有“標準化、規(guī)模化、工廠化”的特點，符合藥品批量生產的要求，是目前“成藥”性最高的成體干細胞之一。

干細胞申報的適應癥

目前，我國干細胞的臨床應用處于高速發(fā)展階段，干細胞臨床研究已初見成效。11項進入臨床試驗的干細胞新藥，其適應癥包括了糖尿病足潰瘍、膝骨關節(jié)炎、類風濕關節(jié)、急性移植物抗宿主?。℅vHD）、缺血性腦卒中、炎癥性腸病、慢性牙周炎和慢加急性（亞急性）肝衰竭。

我國干細胞新藥申報的意義

1.突破轉化關鍵問題

干細胞在諸多疑難雜癥中展示良好的組織修復和改善效果，極大推動臨床轉化的進展。干細胞治療在臨床應用領域展示了不可估量的價值，名副其實成為21世紀生命科學與醫(yī)學的新主角。在我國科研基金的投入和科研人員不斷創(chuàng)新之下，我國將突破干細胞轉化難題，掌握關鍵技術。

2.具有劃時代意義

干細胞及臨床應用研究已成為國際性、前沿性和戰(zhàn)略性領域，給醫(yī)學、保健事業(yè)帶來重大的顛覆性變革，促進我國臨床醫(yī)療進入了新的治療時代。相信未來有望迎來干細胞成果產出的爆發(fā)期，為更多難治性疾病的患者帶去希望！

3.趕超世界水平

我國干細胞技術產業(yè)目前主要是上游產業(yè)，以干細胞存儲為主，干細胞臨床轉化研究的相對比較欠缺，目前全球已有14款干細胞藥物上市，而我國尚未有上市的干細胞產品。隨著我國干細胞新藥申報的開啟，意味著國內干細胞治療行業(yè)經歷整頓和規(guī)范后重入正軌，我國干細胞行業(yè)在我國鼓勵性的政策引導下正在蓬勃發(fā)展，走在全球干細胞技術的前沿。

干細胞作為一項高新技術，為人類的健康和高質量生活帶來福音，成為國家科技發(fā)展的重要戰(zhàn)略進行科技部署，我國逐步推進干細胞新藥申報及臨床應用。期待我國首個擁有自主知識產權的干細胞新藥誕生！