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干細(xì)胞治療

案例|干細(xì)胞移植4例自閉癥的有效性研究

來(lái)源: 發(fā)布日期:2023-04-07 瀏覽次數(shù):1287次

自閉癥譜系障礙(ASD) 是一種由行為癥狀定義的異質(zhì)性復(fù)雜神經(jīng)發(fā)育障礙,具有明確的遺傳、免疫和生理合并癥等特征。


自閉癥


近年來(lái),ASD病例急劇增加,根據(jù)《2021年度兒童發(fā)展障礙康復(fù)行業(yè)藍(lán)皮書(shū)》和我國(guó)第六次人口普查數(shù)據(jù)顯示:我國(guó)2-8歲的ASD患者約為100萬(wàn)人;0~14歲的ASD患者至少有300萬(wàn);加上14歲以上的患者,預(yù)估全國(guó)應(yīng)該有500多萬(wàn)ASD患者。

在《Frontiers In Pediatrics》雜志中,報(bào)道了一項(xiàng)采用鞘內(nèi)和靜脈干細(xì)胞移植(SCT)治療4例ASD患者的研究案例,在接受治療的一年中,他們父母觀(guān)察到孩子癥狀逐漸消失和自閉癥治療評(píng)估清單(ATEC)的分?jǐn)?shù)變化。


干細(xì)胞移植


案例1:一位男孩,在2.5歲時(shí)還不會(huì)說(shuō)話(huà),于是接受了言語(yǔ)治療,1.5年后仍未見(jiàn)成效,4歲時(shí)被診斷為自閉癥;診斷后,立即接受了行為治療和藥物治療,雖然認(rèn)知能力有所改善,但言語(yǔ)沒(méi)有任何變化,就停止了所有藥物治療;最后,家長(zhǎng)決定讓孩子進(jìn)行自體SCT。

移植后,該男孩沒(méi)有表現(xiàn)出輕微或嚴(yán)重的副作用,在3個(gè)月的隨訪(fǎng)評(píng)估中,父母觀(guān)察到了孩子的一些變化;1年后,孩子主要在言語(yǔ)、社交行為以及關(guān)于食物攝入和多動(dòng)的行為明顯改善,ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖A。


臨床研究


案例2:男孩3歲時(shí)被診斷為ASD,幾年來(lái),按照醫(yī)生的建議應(yīng)用了行為療法;7.5歲時(shí),語(yǔ)言發(fā)育遲緩到3歲孩子的水平,研究人員在與其他父母的交流后,男孩的父母決定讓他接受自體SCT治療。

移植后,孩子沒(méi)有輕微或嚴(yán)重的副作用,在自體SCT后9個(gè)月,父母觀(guān)察到關(guān)于多動(dòng)、僵化行為的顯著行為變化,以及消化問(wèn)題、對(duì)噪音的敏感性和焦慮的改善,ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖B。

案例3:該男孩在出生后,幾乎與父母沒(méi)有眼神交流,對(duì)名字沒(méi)有反應(yīng),也沒(méi)有任何社交互動(dòng);在他3歲時(shí)被診斷為ASD,期間未接受任何藥物或行為治療;在男孩14.5歲時(shí),父母決定進(jìn)行自體SCT。

移植后,父母注意到了語(yǔ)言(例如,他開(kāi)始說(shuō)雙詞句子)的變化,尤其是感官的改善,例如對(duì)環(huán)境的感知和反應(yīng);直到隨訪(fǎng)結(jié)束,這個(gè)男孩沒(méi)有表現(xiàn)出輕微或嚴(yán)重的副作用,ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖C。


臨床研究


案例4:本病例是一名女孩,在她1.5歲時(shí),父母注意到她在被叫時(shí)沒(méi)有反應(yīng)、沒(méi)有目光接觸、沒(méi)有交流等,后被診斷為自閉癥;此外,該女孩被診斷出患有支氣管哮喘。診斷后,立即開(kāi)始行為治療,經(jīng)過(guò)2年的治療僅有輕微改善,父母決定讓孩子進(jìn)行自體SCT。

移植后,沒(méi)有任何輕微或主要并發(fā)癥,3個(gè)月后,女孩的主動(dòng)性和學(xué)習(xí)行為得到改善,甚至能夠記住所學(xué)內(nèi)容,此外,她不再有哮喘病,患感冒的次數(shù)也明顯減少,ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖D。

總 結(jié):4個(gè)孩子的父母在最后的隨訪(fǎng)中說(shuō)到,他們對(duì)SCT非常滿(mǎn)意,將再次接受SCT。到目前為止,未觀(guān)察到復(fù)發(fā)癥狀。



參考文獻(xiàn):

Georg S. Kobinia1,2*, John J. Zaknun3, Christof Pabinger 2 and Brenda Laky 1. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children -A Report of Four Cases and Literature Review. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMCID: PMC8526924.PMID: 34692600.


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