自閉癥譜系障礙(ASD) 是一種由行為癥狀定義的異質(zhì)性復(fù)雜神經(jīng)發(fā)育障礙，具有明確的遺傳、免疫和生理合并癥等特征。

近年來(lái)，ASD病例急劇增加，根據(jù)《2021年度兒童發(fā)展障礙康復(fù)行業(yè)藍(lán)皮書(shū)》和我國(guó)第六次人口普查數(shù)據(jù)顯示：我國(guó)2-8歲的ASD患者約為100萬(wàn)人；0~14歲的ASD患者至少有300萬(wàn)；加上14歲以上的患者，預(yù)估全國(guó)應(yīng)該有500多萬(wàn)ASD患者。

在《Frontiers In Pediatrics》雜志中，報(bào)道了一項(xiàng)采用鞘內(nèi)和靜脈干細(xì)胞移植(SCT)治療4例ASD患者的研究案例，在接受治療的一年中，他們父母觀(guān)察到孩子癥狀逐漸消失和自閉癥治療評(píng)估清單(ATEC)的分?jǐn)?shù)變化。

案例1：一位男孩，在2.5歲時(shí)還不會(huì)說(shuō)話(huà)，于是接受了言語(yǔ)治療，1.5年后仍未見(jiàn)成效，4歲時(shí)被診斷為自閉癥；診斷后，立即接受了行為治療和藥物治療，雖然認(rèn)知能力有所改善，但言語(yǔ)沒(méi)有任何變化，就停止了所有藥物治療；最后，家長(zhǎng)決定讓孩子進(jìn)行自體SCT。

移植后，該男孩沒(méi)有表現(xiàn)出輕微或嚴(yán)重的副作用，在3個(gè)月的隨訪(fǎng)評(píng)估中，父母觀(guān)察到了孩子的一些變化；1年后，孩子主要在言語(yǔ)、社交行為以及關(guān)于食物攝入和多動(dòng)的行為明顯改善，ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖A。

案例2：男孩3歲時(shí)被診斷為ASD，幾年來(lái)，按照醫(yī)生的建議應(yīng)用了行為療法；7.5歲時(shí)，語(yǔ)言發(fā)育遲緩到3歲孩子的水平，研究人員在與其他父母的交流后，男孩的父母決定讓他接受自體SCT治療。

移植后，孩子沒(méi)有輕微或嚴(yán)重的副作用，在自體SCT后9個(gè)月，父母觀(guān)察到關(guān)于多動(dòng)、僵化行為的顯著行為變化，以及消化問(wèn)題、對(duì)噪音的敏感性和焦慮的改善，ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖B。

案例3：該男孩在出生后，幾乎與父母沒(méi)有眼神交流，對(duì)名字沒(méi)有反應(yīng)，也沒(méi)有任何社交互動(dòng)；在他3歲時(shí)被診斷為ASD，期間未接受任何藥物或行為治療；在男孩14.5歲時(shí)，父母決定進(jìn)行自體SCT。

移植后，父母注意到了語(yǔ)言（例如，他開(kāi)始說(shuō)雙詞句子）的變化，尤其是感官的改善，例如對(duì)環(huán)境的感知和反應(yīng)；直到隨訪(fǎng)結(jié)束，這個(gè)男孩沒(méi)有表現(xiàn)出輕微或嚴(yán)重的副作用，ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖C。

案例4：本病例是一名女孩，在她1.5歲時(shí)，父母注意到她在被叫時(shí)沒(méi)有反應(yīng)、沒(méi)有目光接觸、沒(méi)有交流等，后被診斷為自閉癥；此外，該女孩被診斷出患有支氣管哮喘。診斷后，立即開(kāi)始行為治療，經(jīng)過(guò)2年的治療僅有輕微改善，父母決定讓孩子進(jìn)行自體SCT。

移植后，沒(méi)有任何輕微或主要并發(fā)癥，3個(gè)月后，女孩的主動(dòng)性和學(xué)習(xí)行為得到改善，甚至能夠記住所學(xué)內(nèi)容，此外，她不再有哮喘病，患感冒的次數(shù)也明顯減少，ATEC分?jǐn)?shù)變化見(jiàn)圖D。

總 結(jié)：4個(gè)孩子的父母在最后的隨訪(fǎng)中說(shuō)到，他們對(duì)SCT非常滿(mǎn)意，將再次接受SCT。到目前為止，未觀(guān)察到復(fù)發(fā)癥狀。

參考文獻(xiàn)：

Georg S. Kobinia1,2*, John J. Zaknun3, Christof Pabinger 2 and Brenda Laky 1. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children -A Report of Four Cases and Literature Review. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMCID: PMC8526924.PMID: 34692600.