國際罕見病日剛過，罕見病再次引起了公眾的關(guān)注。比如，漸凍癥作為一種罕見病并不“罕見”，據(jù)不完全統(tǒng)計，在我國就有22萬患者，擴大到全球遠(yuǎn)遠(yuǎn)不止這個數(shù)字。

目前漸凍癥缺乏特效藥，很多患者都急盼有效藥物來控制該疾病的發(fā)展。

漸凍癥，學(xué)名為肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS），是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，具有快速的病程。在當(dāng)前缺乏有效藥物干預(yù)的情況下，干細(xì)胞療法成為了ALS研究的新方向，為ALS患者帶來了逆轉(zhuǎn)命運的機會。
 

干細(xì)胞療法對ALS的臨床研究已有20多年的歷史，無論在我國還是全球均已積累了一定的臨床試驗經(jīng)驗。

終于，經(jīng)過科研人員的不斷努力，2015年韓國推出了全球首款針對運動神經(jīng)元病的干細(xì)胞產(chǎn)品（骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞），該產(chǎn)品在進行了Ⅰ期和Ⅱ期臨床試驗之后便投放上市場，對于ALS病情具有穩(wěn)定甚至略有逆轉(zhuǎn)的作用，從而證實了干細(xì)胞具有改善ALS預(yù)后的功能。

2017年8月，美國一公司招募了261名ALS患者參與干細(xì)胞臨床試驗，這是一項III期臨床試驗，通過隨機雙盲、安慰劑對照和多中心的研究方式評價自體間充質(zhì)干細(xì)胞對ALS患者的療效和安全性，預(yù)計2020年10月完成試驗。

據(jù)相關(guān)資料顯示，目前該試驗在6個醫(yī)療機構(gòu)中心展開，據(jù)最近一次2019年10月更新顯示，項目進展效果為積極狀態(tài)。

在全國神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會議上，我國科研人員曾利用骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞液（MSC-CM）與ALS模型小鼠的運動神經(jīng)元細(xì)胞共同進行培養(yǎng)，MSC-CM誘導(dǎo)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）和睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子（CNTF）的基因表達在星形膠質(zhì)細(xì)胞中明顯增加，為干細(xì)胞的神經(jīng)營養(yǎng)支持提供了理論支持。
 
據(jù)統(tǒng)計，在我國科研人員發(fā)布的4項漸凍癥研究中，共有211名漸凍癥受試者參與了干細(xì)胞臨床試驗，結(jié)果顯示受試者主要從3大方面改變了ALS的疾病進展：

1.四肢肌肉方面：肌張力下降，肌束震顫降低，肌力增強； 

2.延髓功能方面：溝通能力增強，吞咽能力好轉(zhuǎn)，呼吸窘迫改善；

3.神經(jīng)功能方面：神經(jīng)損傷減弱。

ALS患者急切地需要一種有效的方法來抵擋ALS的發(fā)展，甚至是逆轉(zhuǎn)已有的病理改變。關(guān)注漸凍癥，推動漸凍癥的干細(xì)胞臨床研究工作，將具有重要的意義！